Este medicamento actúa al unirse en una región específica del ADN, lo que hace que no se forme una proteína de manera errónea, que es la causante de la enfermedad de Duchenne. Por lo cual es un medicamento que es utilizado para el tratamiento de esta enfermedad, la cual es una alteración genética que se hereda de los padres en donde hay una marcada y progresiva debilidad muscular.
Este medicamento se considera un tratamiento paliativo más no curativo, puesto que mejora los síntomas únicamente.
No debe aplicarse una nueva dosis, esto siempre deberá ser hecho por personal médico.